遺伝子治療とは、新たに健常な遺伝子を疾患標的の細胞に導入し病状に対処する治療戦略です。薬物治療や手術とは対照的に、病気の根本原因に対処します。このプロセスは、遺伝子治療が承認された疾患の確定診断に続いて開始します。

一般的に、遺伝子治療においてウイルスベクターは治療用遺伝子を標的細胞に安全に運搬するために使用されます。患者への高い有効性と安全性を確保するには、厳密なウイルスベクターの精製と評価が重要です。

まず、遺伝子治療用ウイルスベクターを生産する細胞をバイオリアクターで培養します。培養中は、細胞の成長曲線と生存率、培地環境成分、代謝物の濃度をモニタリングします。最適化し、細胞の成長パラメータを維持することで、ウイルスベクターの生産を最大化し、資源の浪費を軽減できます。

細胞が十分に増殖したら、高速冷却遠心機を用いて培地から細胞を迅速かつ確実に分離します。ウイルスベクターは培地に分泌さているか、細胞内に保持されます。

ここでは、細胞内のウイルスベクターに着目します。ペレットとして回収した細胞を再懸濁し、機械的または化学的方法で溶解することで、ウイルスベクターが細胞から放出されます。
ウイルスベクターのロスを最小限に抑えるためバイオハザードサンプルの暴露を防ぐBioSafe 対応の高速冷却遠心機を用いて細胞破片を除去します。


次に、超遠心機を用いて、高純度のウイルスキャプシドを高収率で回収します。不連続または連続密度勾配遠心法によって、目的のウイルスキャプシドと不純物は、各々の密度に相当するバンドとして分離できます。遺伝子治療用ウイルスベクターには完全なウイルスキャプシドが必要で、密度勾配の低い位置に見られます。

遠心後、目的のバンドを分取します。サンプルの一部を使って品質管理のための特性分析を行い、サンプルの大部分はバイアルに詰め、出荷の準備をします。

遺伝子治療用ウイルスベクター生産の全工程を通して品質管理は重要です。

溶液中のサンプルを高分解能で分析可能な超遠心分析法（AUC）で、最終製品に完全なウイルスキャプシドが一貫して含まれていることを確認します。AUC はウイルスベクターの純度を定量的に評価することができる手法です。
品質検査に合格した遺伝子治療薬は出荷され、患者に投与されます。

現在の研究の進歩を考えると、遺伝子治療の未来は明るく見えます。

遺伝子治療の継続的な使用の拡大は、多くの衰弱性疾患に対する投薬や外科手術を補完します。遺伝子治療用ベクターの生産をサポートするベックマン・コールター製品の詳細は、Webサイトをご覧ください。